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CRISPR जीन एडिटिंग चिकित्सकीय परीक्षण में वंशानुगत दृष्टिहीनता में सुधार:

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CRISPR जीन एडिटिंग चिकित्सकीय परीक्षण में वंशानुगत दृष्टिहीनता में सुधार:

चर्चा में क्यों है?   

  • विरासत में मिले अंधेपन से पीड़ित 14 व्यक्तियों में CRISPR जीन एडिटिंग के अभूतपूर्व चिकित्सकीय परीक्षण के परिणाम बताते हैं कि यह उपचार सुरक्षित है और इलाज किए गए 11 प्रतिभागियों में मापनीय सुधार हुए हैं।
  • एक विशेष शल्य चिकित्सा प्रक्रिया के माध्यम से उन सभी की एक आंख में CRISPR/Cas9 जीनोम संपादन दवा, EDIT-101 का एक इंजेक्शन लगाया गया।

CRISPR जीन संपादन से वंशानुगत दृष्टिहीनता में सुधार:

  • 12 वयस्कों और दो बच्चों सहित सभी 14 परीक्षण प्रतिभागियों का जन्म CEP290 (सेंट्रोसोमल प्रोटीन 290) जीन में उत्परिवर्तन के कारण होने वाले ‘लेबर कॉन्जेनिटल अमौरोसिस (LCA)’ के साथ हुआ था। यह उत्परिवर्तन एक प्रोटीन को ठीक से काम करने से रोकता है। वह प्रोटीन – CEP290 – दृष्टि के लिए महत्वपूर्ण है।
  • उल्लेखनीय है कि LCA 40,000 लोगों में से एक को प्रभावित करता है और कम उम्र में ही गंभीर दृष्टि हानि का कारण बनता है।
  • अध्ययन में प्रतिभागियों को EDIT-101 नामक CRISPR जीन थेरेपी की एक खुराक मिली। EDIT-101 के मामले में, उपचार CEP290 में उत्परिवर्तन को काट देता है और डीएनए के एक स्वस्थ स्ट्रैंड को जीन में वापस डाल देता है। यह प्रोटीन CEP290 के सामान्य कार्य को पुनर्स्थापित करता है, जिससे रेटिना को प्रकाश का पता लगाने की अनुमति मिलती है।

जीनोम एडिटिंग और CRISPR-Cas9 क्या है?

  • जीनोम एडिटिंग या जीन एडिटिंग, प्रौद्योगिकियों का एक समूह है जो वैज्ञानिकों को किसी जीव के डीएनए को बदलने की क्षमता देता है। ये प्रौद्योगिकी जीनोम में विशेष स्थानों पर आनुवंशिक सामग्री को जोड़ने, हटाने या बदलने की अनुमति देती हैं।
  • जीनोम संपादन के लिए कई दृष्टिकोण विकसित किए गए हैं। एक प्रसिद्ध जीन एडिटिंग प्रणाली को CRISPR-Cas9 कहा जाता है, जो ‘क्लस्टर्ड रेगुलर इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट (CRISPR)’ और संबद्ध प्रोटीन 9 का संक्षिप्त रूप है।
  • CRISPR-Cas9 को प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले जीनोम संपादन प्रणाली से अनुकूलित किया गया जिसे बैक्टीरिया प्रतिरक्षा तंत्र के रूप में उपयोग करते हैं।
  • उल्लेखनीय है कि वायरस से संक्रमित होने पर, बैक्टीरिया वायरस के डीएनए के छोटे टुकड़ों को पकड़ लेते हैं और उन्हें CRISPR सरणियों के रूप में जाने जाने वाले खंड बनाने के लिए एक विशेष पैटर्न में अपने डीएनए में डालते हैं। CRISPR सारणियाँ बैक्टीरिया को वायरस को “याद रखने” की अनुमति देती हैं।
  • यदि वायरस दोबारा हमला करते हैं, तो बैक्टीरिया CRISPR सरणियों से आरएनए खंड उत्पन्न करते हैं जो वायरस के डीएनए के विशिष्ट क्षेत्रों को पहचानते हैं और उनसे जुड़ते हैं। फिर बैक्टीरिया डीएनए को काटने के लिए Cas9 या इसी तरह के एक एंजाइम का उपयोग करते हैं, जो वायरस को निष्क्रिय कर देता है। शोधकर्ताओं ने डीएनए को संपादित करने के लिए इस प्रतिरक्षा रक्षा प्रणाली को अनुकूलित किया।

CRISPR जीन एडिटिंग प्रणाली का भविष्य:

  • प्रायोगिक CRISPR प्रौद्योगिकियों से 200 से अधिक लोगों का इलाज किया गया है। लेकिन अब तक, केवल एक CRISPR उपचार, कैसगेवी- सिकल सेल रोग का उपचार को चिकित्सकीय ​​उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया है, जो दिसंबर 2023 से अमेरिका, ब्रिटेन और यूरोपीय संघ में उपलब्ध है।
  • वैज्ञानिकों ने कहा है कि वे जीनोम संपादन प्रौद्योगिकियों में एक नए चरण में प्रवेश कर रहे हैं, जिसके बारे में उनका कहना है कि वे विभिन्न प्रकार की बीमारियों से पीड़ित रोगियों को सुरक्षित रूप से मदद और इलाज कर सकते हैं।
  • चल रहे चिकित्सकीय परीक्षण एचआईवी/एड्स, मधुमेह, कैंसर, हृदय रोगों और एंटीबायोटिक प्रतिरोध के लिए अन्य CRISPR उपचारों का परीक्षण कर रहे हैं।

 

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